글로벌 판코니 빈혈 시장 (2024-2031) : 약물 유형별 (조혈 성장 인자, 유전자 치료, 안드로겐 치료, 기타), 연령대별 (소아, 성인)

글로벌 판코니 빈혈 시장은 2023-2030년 예측 기간 동안 높은 CAGR에 도달할 것으로 예상됩니다.
판코니 빈혈은 일반적으로 비교적 어린 나이에 혈액 세포 생산이 부적절한 어린이에게 나타나는 희귀 유전성 질환으로 골수 부전과 암 성향이 특징입니다. 현재 이러한 환자에게는 다른 완화 치료와 더불어 건강한 기증자로부터 조혈모세포 이식이 선호되는 치료법입니다.
이러한 종류의 이식은 최근 상당한 발전을 이루었지만 모든 환자에게 적합한 기증자가 있는 것은 아닙니다. 또한 이 시술에는 이식 전 화학 요법이 필요하며 거부 반응 문제와 기타 장기적인 부작용이 발생할 수 있습니다.

판코니 빈혈 시장 역학
활동적인 주요 업체
2022년 5월, 스탠포드 대학교 의과대학의 확정 및 치료 의학 센터(CDCM)는 조혈 세포 이식 요법을 전문으로 하는 생명 공학 회사인 재스퍼 테라퓨틱스(Jasper Therapeutics, Inc.)의 후원으로 판코니 빈혈 치료를 위한 조절제로 JPS191을 사용하여 연구를 진행하고 있으며, 이 회사는 이 연구에서 첫 번째 환자의 투약을 발표했습니다.
스탠포드 메디슨은 후원 연구 계약에 따라 골수 부전이 있고 비형제 기증자로부터 동종 이식이 필요한 판코니 빈혈 환자를 치료하기 위해 JSP191을 사용하는 1/2상 임상시험(NCT04784052)을 진행하고 있습니다.
연구 활동 증가
조혈모세포 이식은 일반적으로 80% 이상의 생존율을 보이지만, 이 치료법은 100일 사망률과 악성 종양 발생 위험 증가와 같은 상당한 부작용과 관련이 있습니다. 연구자들은 이 문제를 해결하기 위해 선행 조건 없이 생착하는 자가 판코니 빈혈 그룹 A CD34+ 농축 조혈 줄기세포 및 전구 세포를 사용하는 유전자 치료법을 시험하고 있습니다. 로켓 파마슈티컬스가 개발한 치료제인 RP-L102에 대한 1/2상 임상 연구가 현재 진행 중입니다.
RP-L102의 표현형 교정, 생착, 임상 반응 및 안전성을 평가하기 위해 2022년 10월 데이터 컷오프 시점을 기준으로 HLA 일치 형제 기증자가 없는 1세 이상의 환자 12명을 치료하고 모니터링하고 있습니다. 연구진은 최소 1년간 추적 관찰한 환자 10명 중 최소 6명에게서 골수 콜로니 형성 세포(BM CFC MMC) 저항성, 동시 유전자 교정 및 혈액학적 안정화가 지속되는 것을 확인했습니다.
치료 옵션 확대
혈액 및 골수 줄기세포 이식: 골수 기능 부전 환자는 일반적으로 치료의 일부로 혈액 및 골수 줄기세포 이식을 받습니다. 이는 혈우병의 혈액 관련 합병증을 개선할 수 있는 유일한 치료법입니다. 수혈: 수혈은 치료 절차는 아니지만 보조적인 치료를 제공할 수 있습니다.
안드로겐 요법: 합성 남성 호르몬의 사용은 때때로 적혈구와 혈소판의 수를 증가시키고 줄기세포의 성장을 개선하지만, 치료보다는 보조적인 치료로 신뢰할 수 있는 출처입니다. 혈액 및 골수 줄기세포 이식: 골수 부전 환자는 일반적으로 치료의 일환으로 혈액 및 골수 줄기세포 이식을 받습니다. 이는 혈우병의 혈액 관련 합병증을 개선할 수 있는 유일한 치료법입니다.
기술 발전
기술 발전으로 혈액학적 기능을 회복하고 재생불량성 빈혈 환자의 MDS/AML 형성을 예방하기 위해 잠재적으로 치료가 가능한 새로운 DNA 유도 유전자 치료법이 개발되고 있습니다. FA를 유발하는 유전적 돌연변이는 유전자 치료를 통해 고치려고 합니다. 연구자들은 돌연변이 유전자의 기능적 사본을 환자의 세포에 삽입하여 혈액 세포의 전구체인 조혈 줄기세포(HSC)의 적절한 작동을 회복시키려고 합니다.
또한 자가 줄기세포 이식은 환자 자신의 골수 또는 혈액 줄기세포를 채취하여 실험실에서 유전적 오류를 수정한 다음 수정된 세포를 환자에게 다시 이식하는 방법입니다. 이를 통해 건강한 혈액 세포가 생성되고 MDS/AML의 성장을 막을 수 있습니다.
희귀 질환의 도전 과제
희귀질환은 그 희귀성으로 인해 의료계에서 제대로 이해하지 못하는 경우가 많습니다. 의료진이 특정 질환의 정확한 증상과 특징을 잘 알지 못해 진단이 지연되거나 부정확할 수 있습니다. 이러한 질환은 드물기 때문에 정확한 진단이 어려울 수 있습니다. 정확한 진단을 받기 전에 환자는 수많은 의사를 만나면서 장기간의 진단 여정을 겪을 수 있습니다.
이러한 지연으로 인해 환자들의 치료 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 희귀 질환의 희귀성으로 인해 광범위한 임상 연구를 수행하고 치료 효과를 입증하는 데 필요한 정보를 얻는 것이 어렵습니다. 이로 인해 새로운 치료법이 규제 당국의 승인을 받기 어려울 수 있습니다.
신약 개발의 도전 과제
희귀질환 연구는 여러 기관과 국가에 분산되어 있어 데이터가 파편화되고 협력이 부족할 수 있습니다. 연구를 개선하고 치료법을 개발하기 위해서는 데이터와 연구 결과를 공유하는 것이 필수적일 수 있습니다. 연구 및 치료법 개발을 위한 자금이 충분하지 않은 것은 흔하지 않은 질병에 대한 대중의 인식과 지지가 낮기 때문일 수 있습니다. 이는 이러한 질병의 근본적인 원인을 밝히고 새로운 치료법을 개발하려는 노력을 방해할 수 있습니다.
유전자 치료와 줄기세포 치료법을 포함한 새로운 치료법을 개발하고 철저한 연구를 수행하는 데는 오랜 시간이 걸릴 수 있습니다. 개발 지연으로 인해 환자의 생명을 구할 수 있는 치료제에 대한 접근성이 영향을 받을 수 있습니다.
판코니 빈혈 시장 세분화 분석
글로벌 판코니 빈혈 시장은 약물 유형, 연령대, 최종 사용자 및 지역에 따라 세분화됩니다.
조혈 성장 인자는 예측 기간 동안 지배적 인 시장 점유율을 차지했습니다.
골수에서 조혈 성장 인자(HGF)는 혈액 세포의 발달을 촉진하는 화학 물질입니다. 특정 혈액 세포 유형의 발달을 지원하고 개선하기 위해 의료 행위에서 자주 사용됩니다. 조혈 성장 인자는 골수 기능을 손상시키는 희귀 유전성 질환인 판코니 빈혈(FA)의 전반적인 치료 계획의 일부로 사용될 수 있습니다.
에리스로포이에틴(EPO)이라는 조혈 성장 인자는 적혈구 생성 또는 적혈구 생성을 촉진합니다. 판코니 빈혈 환자는 적혈구 합성이 손상되어 빈혈이 발생할 수 있습니다. 이 빈혈을 치료하고 환자의 전반적인 에너지 수준과 삶의 질을 향상시키기 위해 EPO 요법이 권장될 수 있습니다.
글로벌 판코니 빈혈 시장 지리적 점유율
북미 지역의 연구 활동 증가
북미는 전 세계 판코니 빈혈 시장에서 지배적인 위치를 차지하고 있습니다. 판코니 빈혈은 극히 드문 질환입니다. 판코니 빈혈 연구 기금에 따르면 미국에서는 매년 약 31명의 어린이가 판코니 빈혈을 가지고 태어납니다. 발병률, 즉 아이가 판코니 빈혈을 가지고 태어날 가능성은 출생아 136,000명 중 1명꼴입니다.
연구자들은 미국에서 FA 유전자 이상을 가진 사람의 발병률을 181명 중 1명으로 추정하고 있습니다. 연구, 정보 교환, 실용적인 판코니 빈혈 치료제의 개발은 모두 학술 기관, 의료 시설, 제약 회사, 환자 옹호 단체 간의 파트너십을 통해 가능해졌습니다.
유전자 치료의 기술과 발전은 판코니 빈혈과 같은 유전 질환의 치료에 가능성을 보여주었습니다. 유전자 치료 연구 및 개발은 북미 지역에 집중되어 있으며, 이는 판코니 빈혈 치료 옵션에 영향을 미칠 수 있는 지역입니다.
코로나19의 영향
2019년 말 코로나19 팬데믹의 발발로 전 세계 판코니 빈혈 시장을 포함한 전 세계 산업계는 전례 없는 어려움을 겪었습니다. 판코니 빈혈 환자는 면역 기능이 손상되고 골수 기능 장애가 있는 경우가 많습니다. 그 결과 코로나19와 같은 심각한 호흡기 감염에 더 취약할 수 있습니다. 따라서 바이러스 노출 가능성을 낮추기 위해서는 사회적 격리, 마스크 사용, 적절한 손 청결 등 예방 조치에 대한 세심한 주의가 필수적입니다.
FA 환자는 건강을 유지하기 위해 정기적인 검진과 진료 예약을 받아야 합니다. 하지만 팬데믹 기간 동안 예약 취소, 직접 방문 횟수 감소, 원격 의료 상담으로의 전환 등으로 인해 의료 서비스가 지연되었을 수 있습니다. 지속적인 치료와 치료 계획에 필요한 수정을 보장하기 위해 환자와 보호자는 담당 의료진과 계속 연락을 유지해야 합니다.

보고서를 구매하는 이유는?
약물 유형, 연령대, 최종 사용자 및 지역에 따라 글로벌 판코니 빈혈 시장 세분화를 시각화하고 주요 상업 자산 및 플레이어를 이해합니다.
트렌드와 공동 개발을 분석하여 상업적 기회를 파악합니다.
모든 세그먼트에 대한 판코니 빈혈 시장 수준의 수많은 데이터 포인트가 포함 된 Excel 데이터 시트.
PDF 보고서는 철저한 정성적 인터뷰와 심층 연구를 거친 종합적인 분석으로 구성됩니다.
모든 주요 업체의 주요 제품으로 구성된 제품 매핑을 엑셀로 제공합니다.

1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 정의 및 개요
3. 임원 요약
   1. 약물 유형별 스니펫
   2. 연령대별 스니펫
   3. 최종 사용자별 스니펫
   4. 지역별 스니펫
4. 역학
   1. 영향 요인
      1. 드라이버
         1. 활동 중인 주요 업체
         2. 연구 활동 증가
         3. 치료 옵션 증가
         4. 기술 발전
      2. 제약
         1. 희귀 질환의 도전 과제
         2. 신약 개발 과제
      3. 기회
      4. 영향 분석
5. 산업 분석
   1. 포터의 5가지 힘 분석
   2. 공급망 분석
   3. 가격 분석
   4. 규제 분석
   5. 러시아-우크라이나 전쟁 영향 분석
   6. DMI 의견
6. 코로나19 분석
   1. 코로나19 분석
      1. 코로나 이전 시나리오
      2. 코로나19 중 시나리오
      3. 코로나 이후 시나리오
   2. 코로나19에 따른 가격 역학
   3. 수요-공급 스펙트럼
   4. 팬데믹 기간 중 시장과 관련된 정부 이니셔티브
   5. 제조업체의 전략적 이니셔티브
   6. 결론
7. 약물 유형별
   1. 소개
      1. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 약물 유형별 시장 매력도 지수
   2. 조혈 성장 인자*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 유전자 치료
   4. 안드로겐 치료
   5. 기타
8. 연령대별
   1. 소개
      1. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%), 연령대별
      2. 연령대별 시장 매력 지수
   2. 소아*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
   3. 성인
9. 최종 사용자별
   1. 소개
      1. 최종 사용자별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 최종 사용자별 시장 매력도 지수
   2. 클리닉*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 병원
   4. 기타
10. 지역별
    1. 소개
       1. 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       2. 지역별 시장 매력도 지수
    2. 북미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 미국
          2. 캐나다
          3. 멕시코
    3. 유럽
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 독일
          2. 영국
          3. 프랑스
          4. 이탈리아
          5. 스페인
          6. 기타 유럽
    4. 남미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 연령대별
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 브라질
          2. 아르헨티나
          3. 기타 남미
    5. 아시아 태평양
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 중국
          2. 인도
          3. 일본
          4. 호주
          5. 기타 아시아 태평양 지역
    6. 중동 및 아프리카
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 의약품 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
11. 경쟁 환경
    1. 경쟁 시나리오
    2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
    3. 인수합병 분석
12. 기업 프로필