세계의 희귀 질환 유전자 치료 시장 (2024-2031) : 벡터 유형별 (바이러스, 비 바이러스), 전달 유형별 (생체 내, 생체 외)

희귀 질환에 대한 글로벌 유전자 치료 시장은 2023년에 미화 YY 백만 달러에 도달했으며 2024-2031년 예측 기간 동안 미화 YY %의 CAGR로 성장하여 2031년에는 미화 YY 백만 달러에 도달할 것으로 예상됩니다.
희귀 질환은 인구의 일부에게만 영향을 미치는 질환으로, 만성적이고 생명을 위협하는 경우가 많습니다. 2022년에는 한 가지 또는 다른 유형의 희귀 질환을 앓고 있는 인구가 약 4억 7천만 명에 달할 것으로 예상됩니다. 세계보건기구에 따르면 인구 10만 명당 65명 이하에게 영향을 미치는 질병을 희귀질환 또는 희귀난치질환이라고 부릅니다.
희귀질환의 대부분은 승인된 치료법이 없는 유전적 결함으로 인해 발생합니다. 희귀질환의 5%만이 승인된 치료법이 있으며, 희귀질환 환자의 약 30%가 생애 첫 5년 이내에 사망합니다. 유전적 결함으로 인한 희귀질환 환자의 경우 유전자 치료가 궁극적인 치료법입니다. 이 유전자 치료는 결함이 있는 유전자를 표적으로 삼아 치료하고 장기적으로 삶의 질을 개선하는 것을 목표로 합니다. 유전성 희귀 질환의 유병률 증가, 유전자 치료 개발에 대한 투자 증가와 같은 요인이 시장 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다.

시장 역학: 동인
희귀 질환에 대한 유전자 치료의 우선 순위 상승 및 제품 개발 증가
최근 몇 년 동안 희귀 질환에 대한 유전자 치료의 우선 순위가 눈에 띄게 급증했으며 제품 개발 노력도 병행하여 증가했습니다. 표준화된 치료법이 없고, 질병에 대한 이해가 부족하며, 기존의 치료 방식으로는 질병을 완치할 수 있는 수단이 없는 희귀 질환의 경우 유전자 치료는 다가오는 미래에 이러한 희귀 질환 치료에 혁명을 가져올 것으로 기대됩니다. 주요 제약 및 바이오 제약 회사들은 첨단 유전자 치료법 개발에 투자하고 있으며, 이 치료법이 승인되어 시장에 출시되면 시장 역학 관계에 큰 변화를 가져올 수 있습니다.
예를 들어, 2022년 6월 10일, 세이지 저널에 발표된 단면 웹 기반 설문조사에 따르면 향후 15년, 즉 2036년에는 유전자 치료가 희귀질환 치료를 위한 표준 옵션이 될 것이라고 합니다. 이 설문조사는 또한 결함이 있는 유전자를 대체하는 데 가장 성공적인 유전자 편집 접근법은 CRISPR-Cas9이 될 것이라고 보고했습니다.
화이자는 현재 여러 임상 시험 단계에 있는 여러 유전자 치료법을 개발해 왔습니다. 예를 들어, 화이자는 혈우병 B 치료를 위한 유전자 치료제 피다나코진 엘라파보벡의 임상 3상 시험 대상자를 모집하고 있으며, 혈우병 A형 치료를 위한 지록토코진 피텔파보벡의 임상 3상 시험을 시작하여 2028년에 완료될 것으로 예상하고 있습니다. 또한 화이자는 듀센 근이영양증(DMD) 및 트랜스티레틴 아밀로이드증과 같은 다른 희귀 질환에 대한 유전자 치료제를 개발해 왔습니다.
는 X-연관 근병증, 폼페병 등과 같은 희귀 질환에 대한 유전자 치료제를 개발해 왔습니다. 이 회사는 미국 식품의약국으로부터 연구용 유전자 치료제인 레사미리진 빌파보벡(AT132)에 대해 희귀의약품 지정을 받았습니다. AT132는 현재 임상 3상 시험 중인 X-연관 근병증 치료를 위해 설계되었습니다.
또 다른 주요 제약사인 노바티스 AG는 소아 희귀 근육 질환인 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위한 유전자 치료제 OAV101의 임상 3상 시험을 진행 중입니다. 이 임상시험은 전 세계 여러 지역에서 진행 중이며 2024년 말에 완료될 예정입니다. 이와 마찬가지로 몇몇 거대 제약사들은 여러 희귀 질환에 대한 유전자 치료법을 시장에 도입하는 데 주력하고 있습니다.
또한, 희귀 한 결절성 이상의 유병률 증가, 유전자 치료의 중요성에 대한 인식 증가는 예측 기간 동안 시장 성장을 촉진 할 것으로 예상됩니다.
제약
유전자 치료는 희귀 질환 치료제에 혁명을 일으키고 있지만 몇 가지 요인이 적응성을 제한 할 수 있습니다. 유전자 치료는 일반 약물 치료와 달리 비용이 많이 들며, 질병 치료 옵션 중 하나 인 경우 경제성에 의문이 제기되는 경우가 많습니다. 예를 들어, 졸겐스마의 경우 2023년 1회 치료 비용이 약 210만 달러에 달합니다. 이러한 비용 요소는 유전자 치료의 사용을 제한하는 주요 제약 요소입니다. 또한 유전자 치료는 모든 질병에 대해 한 번만 투여하는 경우가 대부분이기 때문에 장기적으로 그 효능이 의심스러운 또 다른 요인입니다.
세그먼트 분석
희귀 질환을위한 글로벌 유전자 치료 시장은 벡터 유형, 전달 유형, 적응증, 연령대, 최종 사용자 및 지역을 기준으로 세분화됩니다.
벡터 유형 세그먼트의 바이러스 벡터는 희귀 질환을위한 글로벌 유전자 치료 시장 점유율의 약 76.29 %를 차지했습니다.
유전자 치료에 사용되는 벡터는 치료용 유전 물질을 치료 부위에 전달하는 운반체 또는 매개체입니다. 유전자 치료에 사용되는 벡터는 크게 바이러스형과 비바이러스형의 두 가지 유형이 있습니다. 바이러스형 벡터는 표적 세포에 효율적으로 유전 물질을 감염시키고 전달하는 자연적인 능력으로 인해 유전자 치료에서 가장 일반적으로 사용되는 운반체입니다. 현재 시판 중이거나 개발 중인 유전자 치료제의 대부분은 치료 유전자를 전달하기 위해 바이러스 벡터를 기반으로 합니다. 또한, 다양한 벡터의 효율성을 테스트하기 위해 수행된 많은 과학적 연구에서 유전자 전달을 위한 바이러스 벡터를 권장하고 있습니다.
예를 들어, 2022년 1월 미국 국립생명공학정보센터에 발표된 조사 연구에서는 바이러스 벡터가 유전자 치료에서 가장 널리 사용되는 벡터라고 보고했습니다. 이 연구는 시판 중인 13개의 유전자 치료제와 284개 이상의 활성 임상시험을 평가했으며, 바이러스 벡터를 기반으로 한 유전자 치료제가 규제 승인 성공률이 높다는 결론을 내렸습니다. 이러한 활발한 임상시험에서 아데노 관련 바이러스 기반 벡터는 48.2%의 점유율로 압도적인 우위를 점하고 있으며, 아데노바이러스와 HSV가 그 뒤를 잇고 있습니다.
2023년 3월 7일, MDPI에 발표된 연구에 따르면 바이러스 벡터는 SCID, 근이영양증, 혈우병, 베타 지중해빈혈, SCD와 같은 만성 질환을 치료하는 데 상당한 잠재력을 가지고 있다고 합니다. 이 기사에서는 또한 전임상 및 임상 연구를 통해 유전자 치료에 사용되는 바이러스 벡터의 안전성, 효능, 전달성이 입증되었다고 밝혔습니다.
현재 희귀 질환 치료를 위해 승인된 많은 유전자 치료법은 바이러스 벡터를 기반으로 합니다. 예를 들어, 척수성 근위축증 환자에게 사용되는 Novartis AG의 졸겐스마는 아데노 관련 바이러스 벡터를 기반으로 하며, Spark Therapeutics에서 개발한 럭스투나 역시 아데노 관련 바이러스 벡터를 기반으로 합니다. 불응성 다발성 골수종 치료를 위해 브리스톨-마이어스 스퀴브 컴퍼니에서 개발한 Abecma는 렌티바이러스 벡터 등을 기반으로 합니다.
지리적 분석
북미는 글로벌 희귀 질환 유전자 치료제 시장에서 52.15 %의 점유율로 시장을 지배 할 것으로 예상됩니다.
북미는 유전자 치료의 개발 및 출시에 대한 주요 시장 참여자들의 가장 높은 투자로 인해 시장을 지배 할 것으로 예상됩니다. 또한이 지역의 유전자 치료에 대한 유리한 환급 시나리오는이 지역의 판매량 증가에 기여할 것으로 예상됩니다. 북미 국가, 특히 미국과 캐나다는 많은 제약 및 바이오 제약 회사, 학계, 연구 기관이 이러한 혁신을 개척하기 위해 협력하여 의료 산업에서 참신함을 가져 오는 데 주력하고 있습니다.
예를 들어, 2022년 1월 18일, 미국 오리 바이오텍(Ori Biotech Ltd. 는 세포 및 유전자 치료 플랫폼의 개발과 출시를 위해 1억 달러의 자금을 지원받았습니다. 이 플랫폼은 유전자 치료 개발자와 제조업체가 임상 수준에서 생산하고 이를 상업적 수준으로 전환할 수 있도록 지원하는 것을 목표로 합니다.
또한, 세포 및 유전자 치료 분야의 주요 시장 리더들은 유리하고 엄격한 규제 프레임워크와 높은 투자 범위로 인해 이 지역에서 강력한 입지를 확보하고 있습니다. 이 회사들은 고소득 북미 국가에서 유전자 치료제의 상용화에 초점을 맞추고 있으며이 지역에서 수익의 대부분을 창출하고 있으며 이는이 지역의 시장 지배력에 주요 기여 요인입니다.
예를 들어, 브리스톨-마이어스 스퀴브 컴퍼니. 는 미국에서만 Abecma 유전자 치료제 매출의 57%를 창출하고 있으며, Novartis AG는 졸겐스마 매출의 32%를 미국에서 창출하고 있습니다. Sarepta Therapeutics, Inc.는 듀센 근이영양증에 사용되는 유전자 치료제 엘리비디의 매출의 90% 이상을 미국에서 창출하고 있습니다.

COVID-19 영향 분석
코로나19 팬데믹은 전 세계 희귀질환 유전자 치료 시장에 큰 영향을 미쳐 유전자 치료제를 개발하는 많은 실험실에서 인력 부족과 연구 개발 활동 감소로 이어졌습니다. 팬데믹은 세포 및 유전자 치료 산업을 크게 혼란에 빠뜨리며 재료 공급, 제조, 물류 프로세스에 상당한 복잡성을 야기했습니다.
예를 들어, 2022년 8월 6일에 써모 피셔 사이언티픽에서 발표한 기사에 따르면 코로나19 팬데믹으로 인해 세포 및 유전자 치료 프로그램에서 SARS-CoV-2 치료제로 자원이 이동하면서 자원 부족이 발생하고 복잡한 프로세스에 영향을 미쳤다고 합니다. 이로 인해 비 코로나19 연구가 감소하고 표준화 및 확장성 측면에서 제조 문제가 증가했습니다.
보고서를 구매해야 하는 이유
벡터 유형, 전달 유형, 적응증, 연령대, 최종 사용자 및 지역에 따라 글로벌 희귀질환 유전자 치료제 시장을 세분화하고 주요 상업적 자산과 플레이어를 이해합니다.
동향 및 공동 개발 분석을 통한 상업적 기회 파악
모든 세그먼트가 포함된 희귀질환 시장 수준의 유전자 치료에 대한 수많은 데이터 포인트가 포함된 엑셀 데이터 시트.
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1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 정의 및 개요
3. 요약
   1. 벡터 유형별 스니펫
   2. 전송 유형별 스니펫
   3. 적응증별 스니펫
   4. 연령대별 스니펫
   5. 최종 사용자별 스니펫
4. 역학
   1. 영향 요인
      1. 동인
         1. 희귀 질환에 대한 유전자 치료의 우선순위 상승 및 제품 개발 증가
         2. 희귀 선천성 이상 유병률 증가
      2. 제약 요인
         1. 유전자 치료의 높은 비용
      3. 기회
      4. 영향 분석
5. 산업 분석
   1. 포터의 다섯 가지 힘 분석
   2. 공급망 분석
   3. 가격 분석
   4. 규제 분석
   5. 충족되지 않은 요구
   6. 페스텔 분석
   7. 특허 분석
   8. SWOT 분석
6. 코로나19 분석
   1. 코로나19 분석
      1. 코로나 이전 시나리오
      2. 코로나19 중 시나리오
      3. 코로나 이후 시나리오
   2. 코로나19에 따른 가격 역학
   3. 수요-공급 스펙트럼
   4. 팬데믹 기간 중 시장과 관련된 정부 이니셔티브
   5. 제조업체의 전략적 이니셔티브
   6. 결론
7. 벡터 유형별
   1. 소개
      1. 벡터 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 시장 매력도 지수, 벡터 유형별
   2. 바이럴*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
         1. 아데노바이러스
         2. 렌티바이러스
         3. 기타
   3. 비 바이러스
8. 전달 유형별
   1. 소개
      1. 전달 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 전달 유형별 시장 매력도 지수
   2. 인비보*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. Ex-Vivo
9. 적응증별
   1. 소개
      1. 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%), 적응증별
      2. 시장 매력도 지수, 적응증별
   2. 근골격계*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
   3. 신경학
   4. 종양학
   5. 대사성
   6. 혈액 질환
   7. 기타
10. 연령대별
    1. 소개
       1. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%), 연령대별
       2. 연령대별 시장 매력도 지수
    2. 아동*
       1. 소개
       2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
    3. 성인
    4. 고령자
11. 최종 사용자별
    1. 소개
       1. 최종 사용자별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       2. 최종 사용자별 시장 매력도 지수
    2. 병원 및 클리닉*
       1. 소개
       2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
    3. 전문 센터
    4. 기타
12. 경쟁 환경
    1. 경쟁 시나리오
    2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
    3. 인수합병 분석
13. 기업 프로필