세계의 변색성 백질이영양증 치료 시장 (2024-2031) : 유형별 (후기 영아 MLD, 청소년 MLD, 성인 MLD), 진단별 (혈액 검사, 유전자 검사, 신경 전도 연구, 자기 공명 영상 (MRI), 심리/인지 검사, 기타)

변색 성 백혈구 감소증 치료 시장은 예측 기간 (2023-2030 년) 동안 6.3 %의 CAGR로 성장하고 있습니다.
변색성 백질이영양증은 주로 뇌, 척수 및 말초 신경의 세포에 지방 물질(지질)이 축적되는 희귀 유전성(유전적) 질환입니다. 설파티드라고 하는 지질을 분해하는 효소가 부족하면 이러한 축적이 발생합니다. 신경 세포를 덮고 보호하는 물질(미엘린)이 파괴되어 뇌와 신경계가 서서히 기능을 잃게 됩니다. 변색성 백질이영양증은 현재 치료가 불가능합니다. 조기에 발견하고 치료하면 발병 형태와 연령에 따라 일부 징후와 증상을 관리하고 질병의 진행을 지연시키는 데 도움이 될 수 있습니다.
DataM Intelligence에 따르면 변색 성 백질이영양증 치료 시장 연구 분석은 양적 및 질적 데이터가 포함 된 시장에 대한 심층적 인 전망을 제공합니다. 시장 세분화를 기반으로 글로벌 시장에 대한 전망과 예측을 제공합니다. 또한 미국, 캐나다, 브라질, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 러시아, 유럽 국가, 아랍 에미리트, 사우디 아라비아, 남아프리카 공화국, 일본, 중국, 인도, 한국, 호주 및 전 세계 나머지 국가와 같은 주요 국가에 대한 존중과 함께 글로벌 변색 성 백혈구 감소증 치료 시장 규모 및 성장, 최신 동향, 기회 및 2029 년까지 예측과 함께 글로벌 시장을 제공합니다.
모든 지역 중에서 북미 지역은 예측 기간 동안 글로벌 시장에서 가장 큰 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 미국과 캐나다의 변색성 백질이영양증 치료 시장은 가장 큰 점유율을 차지하고 있습니다. 반면 유럽 변색 성 백혈구 감소증 치료 시장은 2022-2029 년 동안 전 세계적으로 그 존재를 계속할 것으로 예상됩니다.
변색 성 백혈구 감소증 치료 시장 역학
탈수 초성 질환을 치료하기위한 제품의 혁신이 시장 성장을 주도 할 것으로 예상됩니다.
미국 듀크 대학의 소아과 및 병리학 교수인 조앤 커츠버그는 제대혈에서 생성된 세포로 탈수초성 질환 환자에게 도움이 되는 것으로 입증된 듀크 오 셀 또는 DUOC-01이라는 제품을 개발했습니다. 이 제품은 유전성 대사 문제가 있는 청소년의 빠른 생착을 돕기 위한 가교 요법으로 사용되었습니다. 또한 아티다사진 오토템셀(ARSA-CEL)은 자가 조혈모세포 및 전구세포(HSPC)를 생체 외에서 ARSA cDNA를 코딩하는 렌티바이러스 벡터로 전이시킨 유전자 치료 의약품으로, HSPC와 그 자손에서 초정상 ARSA 발현을 유도하며 초기 발병 MLD 환자에서 안전성 및 효능에 대한 예비 증거를 보유하고 있습니다. 따라서 위의 진술에서 시장은 예측 기간 동안 주도 할 것으로 예상됩니다.
구속:
변색성 백혈구 감소증 치료를위한 높은 치료 비용과 변색성 백혈구 감소증을 완전히 치료할 수있는 FDA 승인 약리학 제품이 시장에 나와 있지 않다는 것은 예측 기간 동안 시장을 방해 할 것으로 예상되는 요인입니다.
COVID-19 영향 분석
COVID-19 팬데믹은 의료 시스템과 시장에 적당한 영향을 미쳤습니다. 팬데믹 기간 동안 가정 간호사를 위한 개인 보호 장비(PPE)에 대한 표준 운영 절차가 불분명했습니다. 의사들은 모든 환자에게 이메일이나 전화로 연락하고, 이메일이나 인터넷에 접속할 수 없는 환자에게는 편지를 보냈습니다. 팬데믹 초기에는 SARS-CoV-2 감염이 희귀질환에 미치는 영향에 대한 증거가 거의 없었기 때문에, 우리는 SARS-CoV-2 발병 위험이 치료 중단의 위험보다 더 크다고 판단했습니다. 또한, 계획적이든 불가피한 것이든 치료가 중단되면 임상 지표와 삶의 질이 악화될 뿐만 아니라 심장 질환이나 신장 기능 저하와 같은 부정적인 결과가 발생할 수 있습니다.
또한 코로나19 팬데믹이 전임상 및 임상 개발, 공급망, 상업 프로그램 등 비즈니스에 미치는 영향의 심각성도 영향을 받았습니다. 따라서 위와 같이 시장이 영향을 받았으며, 경제 활동이 재개되면 빠르게 회복될 것으로 예상됩니다.
변색 성 백질이영양증 치료 시장 세분 분석
유전자 치료 부문은 변색 성 백혈구 이영양증 치료 시장에서 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다.
유전자 치료 부문은 2021 년에 지배적 일 것으로 예상됩니다. 이 부문의 성장은 유전자 치료가 조기 발병 변색성 백혈구 감소증(MLD)을 앓는 소아 환자에서 이점을 보였기 때문에 유익합니다. 현재 MLD에 대한 치료법은 없습니다. 이에 유럽의약품청(EMA)은 아릴설파타제-A 유전자를 코딩하는 냉동 보존된 자가 CD34+ 세포로 구성된 유전자 치료제 Libmeldy를 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전성 대사 질환인 변색성 백혈구 감소증(MLD) 치료제로 유럽연합에서 판매 허가를 승인할 것을 권고했습니다. 리멜디는 결함 유전자 보유자로 진단되었지만 아직 증상이 나타나지 않았고 ‘영아기 후기’ 또는 ‘청소년기 초기’ 변종 MLD를 앓고 있는 어린이를 위한 치료제입니다. 이 치료법은 초기 청소년 형태의 질병 진단을 받았으며 아직 독립적으로 걸을 수 있고 인지 장애가 나타나기 전에 증상이 나타나기 시작한 어린이에게 사용됩니다. 따라서 위의 진술에서 시장 부문은 예측 기간 동안 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다.

변색 성 백질이영양증 치료 시장 지리적 분석
북미 지역은 글로벌 변색 성 백혈구 감소증 치료 시장에서 가장 큰 시장 점유율을 차지하고 있습니다.
2021 년 북미는 가장 높은 매출 점유율을 차지했습니다. 변색 성 백혈구 감소증의 유병률 증가, 진단 환자 수 증가, 진행중인 임상 시험, 치료를위한 연구 개발을위한 정부 자금 증가, 지역 내 조직의 연락처 등록 시작은 예측 기간 동안 시장이 증가 할 것으로 예상되는 몇 가지 요인입니다. 예를 들어, 변색성 백질이영양증은 미국에서 출생아 40,000명 중 1명꼴로 발생합니다. 또한, 미국 희귀질환기구는 돌이킬 수 없는 백질 파괴를 일으키는 뇌 질환인 변색성 백질이영양증(MLD)을 조사하기 위한 대규모 연구에 착수했습니다. 변색성 백질이영양증 커뮤니티 연합 연구 및 참여 조사(MLDCures)는 전 세계 변색성 백질이영양증 환자들이 이 질환에 대한 정보를 제공할 수 있는 플랫폼을 제공하는 새로운 프로젝트입니다. 이 프로젝트의 목표는 과학자들이 향후 연구에 활용할 수 있는 국제적인 리소스를 만드는 것입니다. 또한 Cure MLD는 7,000개 희귀질환의 식별 및 치료를 지원하기 위해 IAMRARE 플랫폼을 개발한 독립 기관인 국립 희귀질환기구(NORD)와 이 연구에 협력하고 있습니다. 따라서 위의 진술에 따르면 북미 지역은 예측 기간 동안 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다.

1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 시장 정의 및 개요
3. 임원 요약
   1. 유형별 시장 스 니펫
   2. 진단별 시장 스니펫
   3. 치료 유형별 시장 스 니펫
   4. 최종 사용자별 마켓 스니펫
   5. 지역별 마켓 스 니펫
4. 시장 역학
   1. 시장 영향 요인
      1. 동인
         1. 탈수 초성 질환 치료를위한 제품의 혁신이 시장 성장을 주도 할 것으로 예상됩니다.
      2. 제약:
         1. 변색성 백질이영양증 치료를 위한 높은 치료 비용은 예측 기간 동안 시장 성장을 저해할 것으로 예상됩니다.
      3. 기회
      4. 영향 분석
5. 산업 분석
   1. 공급망 분석
   2. 가격 분석
   3. 충족되지 않은 요구 사항
6. 코로나19 분석
   1. 시장에서의 코로나19 분석
      1. 코로나19 이전 시장 시나리오
      2. 현재 코로나19 시장 시나리오
      3. 코로나19 이후 또는 미래 시나리오
   2. 코로나19에 따른 가격 역학 관계
   3. 수요-공급 스펙트럼
   4. 팬데믹 기간 중 시장과 관련된 정부 이니셔티브
   5. 제조업체의 전략적 이니셔티브
   6. 결론
7. 유형별
   1. 소개
      1. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 시장 매력도 지수, 유형별 세그먼트
   2. 유아기 후기 MLD*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석, 미화 백만 달러, 2020-2029년 및 전년 대비 성장 분석(%), 2021-2029년
   3. 청소년 MLD
   4. 성인 MLD
8. 진단별
   1. 소개
      1. 진단별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석(%), 2021-2029년
      2. 진단 부문별 시장 매력도 지수
   2. 혈액 검사*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석, 미화 백만 달러, 2020-2029년 및 전년 대비 성장 분석(%), 2021-2029년
   3. 유전자 검사
   4. 신경 전도 연구
   5. 자기 공명 영상(MRI)
   6. 심리 및 인지 테스트
   7. 기타
9. 치료 유형별
   1. 소개
      1. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 치료 유형 세그먼트별 시장 매력 지수
   2. 약물 요법*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석, 미화 백만 달러, 2020-2029년 및 전년 대비 성장 분석(%), 2021-2029년
   3. 유전자 치료
      1. AGT-183
      2. GSK-2696274
      3. 기타
   4. 효소 대체 또는 강화 요법
   5. 기질 감소 요법
   6. 기타
10. 최종 사용자별
    1. 소개
       1. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       2. 최종 사용자 세그먼트별 시장 매력도 지수
    2. 병원*
       1. 소개
       2. 시장 규모 분석, 미화 백만 달러, 2020-2029년 및 전년 대비 성장 분석(%), 2021-2029년
    3. 클리닉
    4. 진단 센터
    5. 기타
11. 지역별
    1. 소개
       1. 지역별 시장 규모 분석, 미화 백만 달러, 2020-2029년 및 전년 대비 성장 분석(%), 2021-2029년
       2. 지역별 시장 매력도 지수
    2. 북미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 유형별
       4. 진단 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 미국
          2. 캐나다
          3. 멕시코
    3. 유럽
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       4. 진단 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 독일
          2. 영국
          3. 프랑스
          4. 이탈리아
          5. 스페인
          6. 기타 유럽
    4. 남미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       4. 진단 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 브라질
          2. 아르헨티나
          3. 나머지 남미
    5. 아시아 태평양
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 진단 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 중국
          2. 인도
          3. 일본
          4. 호주
          5. 기타 아시아 태평양 지역
    6. 중동 및 아프리카
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 진단별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 진단별
       5. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
12. 경쟁 환경
    1. 주요 개발 및 전략
    2. 기업 점유율 분석
    3. 제품 벤치마킹
    4. 주목해야 할 주요 기업 목록
13. 회사 프로필