세계의 SMN1 유전자 대체 시장 (2024-2031) : 유형별 (유형 0 SMA, 유형 1 SMA, 유형 2 SMA, 유형 3 SMA, 유형 4 SMA), 제품 유형별 (오나셈노진 아베파르보벡, 누시너센 , 리스디플램, 기타)
글로벌 SMN1 유전자 대체 시장은 2023년에 12억 1,000만 달러에 달했으며 2024-2031년 예측 기간 동안 4.9%의 연평균 성장률로 성장하여 2031년에는 17억 6,000만 달러에 달할 것으로 예상됩니다.
척수성 근위축증(SMA)은 생존 운동 뉴런-1(SMN1) 유전자의 기능 상실 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전성 신경근육 질환으로, SMN 단백질 결핍으로 이어집니다. SMN 단백질은 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런의 생존과 기능에 필수적이기 때문에 이 단백질 결핍은 매우 중요합니다.
SMA 증상의 심각성은 SMN1과 유사하지만 기능적인 SMN 단백질을 훨씬 적게 생성하는 SMN2 유전자의 사본 수와 반비례합니다. SMA는 염색체에 위치한 SMN1 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. SMN2 유전자의 사본이 하나 이상 존재하면 질병의 중증도가 달라질 수 있으며, SMN2 사본이 많은 사람은 일반적으로 경미한 형태의 SMA를 앓습니다. 이러한 요인으로 인해 전 세계 SMN1 유전자 대체 시장이 확대되고 있습니다.
시장 역학: 동인 및 제약 요인
척수성 근위축증(SMA) 발병률 증가
척수성 근위축증(SMA)의 발병률 증가는 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장의 성장을 크게 견인하고 있으며, 시장 예측 기간 내내 견인할 것으로 예상됩니다.
척수성 근위축증(SMA)은 희귀 유전성 신경근육 질환으로 영아 사망률의 주요 유전적 원인입니다. 이는 기능적인 SMN1 유전자의 부재로 인해 발생하며, 운동 뉴런이 빠르고 비가역적으로 손실되어 호흡, 삼키기, 기본 운동과 같은 필수 근육 기능에 영향을 미칩니다. SMA의 중증도는 유형에 따라 다르며, 이는 존재하는 백업 SMN2 유전자의 사본 수에 따라 달라집니다.
2022년 1월 NCBI 연구 발표에 따르면 근위부 척수성 근위축증(SMA)은 가장 흔하게 유전되는 유전 질환 중 하나로, 유병률은 출생아 11,000명 중 약 1명, 보인자 빈도는 40명 중 1명에서 60명 중 1명에 이릅니다. 이처럼 SMA가 증가함에 따라 전 세계 SMN1 유전자 대체 시장이 커지고 있습니다.
이 질환은 주로 척수의 앞쪽 뿔에 위치한 알파 운동 뉴런의 퇴화를 특징으로 합니다. 가장 심각한 형태의 SMA는 생후 6개월 이전에 영아에게 나타나며 근력 약화, 구근 기능 상실 및 기타 심각한 운동 장애를 초래합니다. 이러한 모든 요인으로 인해 전 세계 SMN1 유전자 대체 시장이 성장하고 있습니다.
또한, 유전자 치료의 발전에 대한 수요가 증가함에 따라 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장이 확대되고 있습니다.
높은 치료 비용
척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료의 높은 치료 비용은 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장에서 상당한 장벽으로 작용하고 있습니다. 이러한 비용은 개별 환자에게만 영향을 미치는 것이 아니라 의료 시스템과 보험 제공자에게도 광범위한 영향을 미칩니다.
2023년 3월에 발표된 NCBI 연구 논문에 따르면, 졸겐스마(성분명: 오나셈노진 아베파보벡)와 누시너센(스핀라자)은 척수성 근위축증(SMA)에 사용되는 가장 비싼 치료제로, 환자의 일생 동안 투여당 비용이 졸겐스마는 약 420만 달러, 누시너센은 약 600만 달러로 추정됩니다. 따라서 위와 같은 요인들이 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장의 잠재적 성장을 제한할 수 있습니다.
시장 세분화 분석
글로벌 SMN1 유전자 대체 시장은 유형, 제품 유형, 연령대, 투여 경로, 판매 채널 및 지역에 따라 세분화됩니다.
제품 유형:
오나 셈 노진 아베 파르 보 벡-xioi 부문은 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장 점유율을 지배 할 것으로 예상됩니다.
오나셈노진 아베파보벡-XIOI 부문은 글로벌 SMN1 유전자 교체 시장 점유율의 상당 부분을 차지하고 있으며 예측 기간 동안 글로벌 SMN1 유전자 교체 시장 점유율의 상당 부분을 계속 차지할 것으로 예상됩니다.
졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)는 척수성 근위축증(SMA)의 유전적 원인을 직접 표적으로 하는 유일한 승인 유전자 치료제로, 질병의 유전적 원인을 직접 표적으로 합니다. 이 치료제는 결손되거나 기능이 없는 SMN1 유전자를 대체하는 방식으로 작동하며, 한 번의 정맥 주입 후 SMN 단백질의 지속적인 발현을 통해 질병의 진행을 막는 것을 목표로 합니다. 따라서 위의 요인은 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장의 잠재적 성장을 주도 할 수 있습니다.
또한 업계의 주요 업체들은 SMN1 유전자 대체 시장에서이 부문을 추진할 수있는 연구 개발 및 임상 시험의 증가에 더 집중하고 있습니다. 2024년 3월 노바티스 데이터에 따르면 현재 졸겐스마는 51개국 이상에서 승인을 받았으며 임상시험 및 관리 접근 프로그램 환자를 포함하여 전 세계적으로 3,700명 이상의 환자가 치료를 받고 있습니다. 노바티스는 SMA에 걸린 어린이들의 삶을 개선하기 위해 최선을 다하고 있으며, 광범위한 임상 개발 프로그램을 통해 졸겐스마의 추가 적용을 적극적으로 모색하고 있습니다.
여기에는 후기 발병 형태의 SMA 환자에 대한 OAV101의 척수강 내 투여 가능성을 조사하는 것도 포함됩니다. 이러한 요인들은 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장에서 이 부문의 입지를 공고히 했습니다.
누시너센 부문은 글로벌 SMN1 유전자 대체제 시장 점유율에서 가장 빠르게 성장하는 부문입니다.
누시너센 부문은 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장 점유율에서 가장 빠르게 성장하는 부문이며 예측 기간 동안 시장 점유율을 유지할 것으로 예상됩니다.
스핀라자(누시너센)는 체내 전장 생존 운동 뉴런(SMN) 단백질의 생산을 지속적으로 증가시켜 운동 뉴런 손실의 근본 원인을 해결하도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다. 운동 신경세포가 있는 중추 신경계에 직접 투여하여 질병의 근원을 표적으로 치료할 수 있습니다.
또한 업계의 주요 업체들은 SMN1 유전자 대체 시장에서이 부문을 추진할 연구 개발 및 임상 시험의 증가에 더 집중하고 있습니다. 2024년 9월 바이오젠 데이터에 따르면 스핀라자(누시너센)는 71개국 이상에서 영유아, 어린이 및 성인의 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 승인되었습니다. 전 세계적으로 14,000명 이상이 스핀라자를 기초 치료제로 투여받았습니다. 따라서 위와 같은 요인들이 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장의 잠재적 성장을 견인할 수 있습니다.
이 치료법은 최대 10년간 치료받은 환자 데이터를 통해 잘 확립된 안전성 프로파일을 바탕으로 다양한 연령과 SMA 유형에 걸쳐 지속적인 효능을 입증했습니다. 누시너센의 임상 개발 프로그램에는 두 개의 중추적인 무작위 대조 시험(ENDEAR 및 CHERISH)을 포함하여 다양한 환자 집단에서 460명 이상의 참가자가 참여한 10건 이상의 임상 연구가 포함되어 있습니다. 현재 진행 중인 NURTURE 오픈 라벨 연장 연구에서는 스핀라자의 장기적인 효과를 평가하고 있습니다. 이러한 요인들은 전 세계 SMN1 유전자 대체제 시장에서 이 부문의 입지를 공고히 하고 있습니다.
유형
1형 SMA 부문이 전 세계 SMN1 유전자 대체제 시장 점유율을 지배할 것으로 예상됩니다.
1형 SMA 부문은 글로벌 SMN1 유전자 교체 시장 점유율의 대부분을 차지하고 있으며 예측 기간 동안 글로벌 SMN1 유전자 교체 시장 점유율의 상당 부분을 계속 차지할 것으로 예상됩니다.
베르드니히-호프만병 또는 영아기 발병 SMA로도 알려진 1형 척수성 근위축증(SMA)은 이 유전 질환의 가장 흔하고 심각한 형태입니다. 주로 영아에게 영향을 미치며, 일반적으로 출생 시 또는 생후 6개월 이내에 증상이 나타납니다.
또한 업계의 주요 업체들은 SMN1 유전자 대체 시장에서 이 부문을 추진할 연구 개발 및 임상 시험의 증가에 더욱 집중하고 있습니다. 2024년 3월 노바티스 AG에 따르면, SMN2 유전자를 2개 보유한 환자의 대부분은 가장 흔한 형태인 1형 SMA로 발병하며, 이는 약 60%를 차지합니다. 1형은 치료하지 않으면 특히 중증으로 진행되며, 감염된 영아의 90% 이상이 2세가 될 때까지 사망하거나 영구적인 인공호흡기가 필요합니다. 반면, SMN2 유전자가 3개인 환자의 80% 이상이 2형 SMA로 발전하며, 이는 약 30%에 해당합니다.
치료를 받지 않은 2형 환자는 일반적으로 걷지 못하고 휠체어에 의존하게 되며, 30% 이상은 25세 이후에도 생존하지 못할 수 있습니다. 운동 신경세포 손실은 되돌릴 수 없으므로 운동 신경세포의 퇴화와 질병의 진행을 막기 위해서는 조기 진단과 적극적인 보조 치료를 포함한 신속한 치료가 매우 중요합니다. 이러한 요인으로 인해 전 세계 SMN1 유전자 대체 시장에서 이 부문의 입지가 확고해졌습니다.
2형 SMA 부문은 글로벌 SMN1 유전자 교체 시장 점유율에서 가장 빠르게 성장하는 부문입니다.
제 2 형 SMA 세그먼트는 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장 점유율에서 가장 빠르게 성장하는 세그먼트이며 예측 기간 동안 시장 점유율을 유지할 것으로 예상됩니다.
제 2형 척수성 근위축증(SMA)은 중간 형태의 질병으로 분류되며, 영향을 받는 어린이의 특정 발병 및 기능적 능력을 특징으로 합니다. 2형 SMA의 증상은 일반적으로 생후 6개월에서 18개월 사이에 시작됩니다. 이러한 지연된 발병은 유아기에 훨씬 일찍 나타나는 제 1형 SMA와 구별됩니다.
제2형 척수성 근위축증(SMA)을 가진 어린이는 엉덩이와 허벅지 등 신체 중심에 가장 가까운 근육인 근위부 근육이 약화되는 것을 경험합니다. 독립적으로 앉을 수 있는 경우가 많지만, 일반적으로 이동을 위해 도움이 필요하며 나이가 들어감에 따라 휠체어에 의존할 수 있습니다. 이 질환은 근육 약화, 호흡 기능 장애, 근육 불균형으로 인한 척추 측만증 등 다양한 증상으로 나타납니다. 질병이 진행됨에 따라 환자는 삼키고 호흡하는 데 어려움을 겪을 수도 있습니다. 따라서 위의 요인은 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장의 잠재적 성장을 주도 할 수 있습니다.
또한 업계의 주요 업체들은 SMN1 유전자 대체 시장에서이 부문을 추진할 연구 개발 및 임상 시험의 증가에 더 집중하고 있습니다. 예를 들어, 2022 년 3 월 NCBI 연구 발표에 따르면 SMN2 전 RNA 스플라이싱 조절제 인 risdiplam은 전장 SMN 단백질의 생산을 향상시키는데, 이는 결핍이 척수성 근위축증 (SMA)의 병리 생리학에 기여하기 때문에 중요합니다. 임상 2/3상 시험에서 리스디플람은 SMA 1형 영아와 2~25세 SMA 2형 및 3형 환자들의 운동 기능을 크게 개선하는 것으로 나타났습니다.
이러한 요인으로 인해 SMN1 유전자 대체 시장에서 이 부문의 글로벌 입지가 공고해졌습니다.
시장 지리적 점유율
북미는 전 세계 SMN1 유전자 대체 시장 점유율에서 중요한 위치를 차지할 것으로 예상됩니다.
북미는 글로벌 SMN1 유전자 교체 시장에서 상당한 위치를 차지하고 있으며 대부분의 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다.
북미에서 척수성 근위축증(SMA)의 유병률이 증가함에 따라 효과적인 치료 옵션에 대한 수요가 증가하고 있습니다. 이 질환에 대한 인식이 높아지면서 더 많은 환자가 진단을 받고 치료를 받고 있으며, 이는 SMN1 유전자 대체 시장 확대를 촉진하고 있습니다.
새로운 치료법의 채택이 증가함에 따라 예측 기간 동안 SMNI 유전자 대체 시장이 성장할 것으로 예상됩니다. 척수성 근위축증 치료법은 이 질환에서 낮은 수준으로만 발현되는 생존 운동 뉴런(SMN) 단백질의 발현을 향상시키고 프리-엠알엔에이 접합을 수정하여 질병의 세포적 기초를 방해하도록 설계되었습니다. 이를 기반으로 새로운 치료법이 개발되고 있어 새로운 치료법에 대한 수요가 증가하고 있으며, 이러한 치료법의 채택이 증가하여 더 나은 환자 치료 결과로 이어지고 있습니다. 따라서 위의 요인은이 지역에서 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장의 잠재적 성장을 주도 할 수 있습니다.
또한이 지역에서는 주요 업체의 존재, 잘 발달 된 의료 인프라, 정부 이니셔티브 및 규제 지원, 기술 발전 및 투자, 제품 출시가이 SMN1 유전자 대체 시장 성장을 촉진 할 것입니다.
예를 들어, 2023년 12월 시카고 앤 앤 로버트 루리 아동병원의 스탠리 만 어린이 연구소의 용차오 마(Yongchao C. Ma) 박사 연구팀은 척수성 근위축증(SMA)에서 운동 신경세포 퇴행을 유발하는 새로운 메커니즘을 발견했습니다. 이 발견은 유전자 치료 및 기타 현재 SMA 치료법의 중요한 한계를 극복할 수 있는 새로운 치료 표적을 제공합니다. 따라서 위와 같은 요인으로 인해 아시아 태평양 지역은 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장에서 지배적인 입지를 공고히 하고 있습니다.
아시아 태평양 지역은 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장에서 가장 빠른 속도로 성장하고 있습니다.
아시아 태평양 지역은 전 세계 SMN1 유전자 교체 시장에서 가장 빠른 속도로 성장하고 있으며, 시장 점유율의 대부분을 차지할 것으로 예상됩니다.
아시아 태평양 지역에서 척수성 근위축증(SMA)의 유병률이 증가함에 따라 효과적인 치료법에 대한 수요가 증가하고 있습니다. SMA에 대한 인식이 확대됨에 따라 더 많은 환자가 진단 및 치료를 받고 있으며, 이는 SMN1 유전자 대체 시장 성장에 더욱 기여하고 있습니다.
이 지역은 만성 질환의 부담이 증가함에 따라 유전자 치료제 개발에 대한 투자가 증가하고 있으며, 특히 SMA를 표적으로 하는 혁신적인 치료 옵션에 대한 필요성이 높아지고 있습니다. 아시아 태평양 지역에서 유전자 치료에 대한 긍정적인 결과를 도출하는 임상시험의 수가 눈에 띄게 증가했습니다. 이러한 증가는 이러한 치료 옵션에 대한 의료진과 환자 간의 신뢰를 높여줍니다.
중국, 일본, 한국과 같은 국가에서 유전자 치료를 전문으로 하는 수많은 생명공학 기업이 등장하면서 시장 내 혁신과 경쟁이 촉진되고 있습니다. 이러한 신규 업체의 유입은 SMN1 유전자 대체 요법의 개발과 가용성을 가속화할 것으로 예상됩니다. 따라서 위의 요인은이 지역에서 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장의 잠재적 성장을 주도 할 수 있습니다.
또한이 지역의 주요 업체, 정부 이니셔티브, 연구 개발, 지원 규제 환경 및 제품 출시가이 SMN1 유전자 대체 시장 성장을 주도하고 있습니다. 예를 들어, 2024년 9월 추가이제약은 일본 후생노동성이 ‘에브리스디 드라이 시럽 60mg'(일반명: 리스디플람)에 대해 두 가지 중요한 업데이트를 승인했다고 발표했습니다. 첫째, 유전자 검사를 통해 확인된 증상 전 척수성 근위축증(SMA) 치료에 대한 적응증이 추가로 승인되었습니다. 둘째, 생후 2개월 미만의 환자에게 적합한 새로운 제형이 승인되었습니다.
따라서 위의 요인으로 인해 글로벌 SMN1 유전자 대체 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역으로서의 입지를 공고히하고 있습니다.
주요 개발
2024년 9월, 바이오젠은 치료 경험이 없고 증상이 있는 유아의 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위한 누시너센(스핀라자)의 고용량 요법을 조사한 2/3상 DEVOTE 연구의 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 이 연구는 SMA 환자의 치료 결과를 향상시킬 수 있는 개선된 투여 전략의 가능성을 보여 주었다는 점에서 중요한 의미가 있습니다.
보고서를 구매해야 하는 이유
유형, 제품 유형, 연령대, 투여 경로, 판매 채널 및 지역에 따라 글로벌 SMN1 유전자 교체 시장을 세분화하고 주요 상업 자산 및 플레이어를 이해합니다.
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- 방법론 및 범위
- 연구 방법론
- 보고서의 연구 목적 및 범위
- 정의 및 개요
- 임원 요약
- 유형별 스니펫
- 제품 유형별 스니펫
- 연령대별 스니펫
- 관리 경로별 스니펫
- 판매 채널별 스니펫
- 지역별 스니펫
- 역학
- 영향 요인
- 동인
- 척수성 근위축증(SMA) 발병률 증가
- XX
- 제약
- 높은 치료 비용
- 기회
- 영향 분석
- 동인
- 영향 요인
- 산업 분석
- 포터의 다섯 가지 힘 분석
- 공급망 분석
- 가격 분석
- 규제 분석
- 유형별
- 소개
- 유형별 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
- 시장 매력도 지수, 유형별
- 유형 0 SMA *
- 소개
- 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
- 유형 1 SMA
- 유형 2 SMA
- 유형 3 SMA
- 유형 4 SMA
- 소개
- 제품 유형별
- 소개
- 제품 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
- 제품 유형별 시장 매력도 지수
- 오나셈노진 아베파르보벡 * *
- 소개
- 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 누시너센
- 리스디플렘
- 기타
- 소개
- 연령대별
- 소개
- 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%), 연령대별 시장 매력도 지수
- 연령대별 시장 매력도 지수
- 소아과 *
- 소개
- 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
- 성인
- 소개
- 투여 경로별
- 소개
- 투여 경로별 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
- 투여 경로별 시장 매력도 지수
- 경구*
- 소개
- 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
- Intrathecal
- 정맥 내
- 소개
- 판매 채널별
- 소개
- 판매 채널별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
- 판매 채널별 시장 매력도 지수
- 유통 채널 *
- 소개
- 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석 (%)
- 병원 약국
- 소매 약국
- 온라인 약국
- 최종 사용자
- 병원
- 전문 클리닉
- 외래 수술 센터
- 기타
- 소개
- 지역별
- 소개
- 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
- 지역별 시장 매력도 지수
- 북미
- 소개
- 주요 지역별 역학 관계
- 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 유형별
- 제품 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 관리 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 판매 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 미국
- Canada
- 멕시코
- 유럽
- 소개
- 주요 지역별 역학 관계
- 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
- 제품 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
- 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 관리 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 판매 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 독일
- 영국
- 프랑스
- 스페인
- 이탈리아
- 기타 유럽
- 남미
- 소개
- 주요 지역별 역학 관계
- 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
- 제품 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 관리 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 판매 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 브라질
- 아르헨티나
- 나머지 남미
- 아시아 태평양
- 소개
- 주요 지역별 역학 관계
- 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
- 제품 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
- 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 관리 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 판매 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 중국
- 인도
- 일본
- 대한민국
- 기타 아시아 태평양 지역
- 중동 및 아프리카
- 소개
- 주요 지역별 역학 관계
- 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
- 제품 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
- 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 관리 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 판매 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
- 소개
- 경쟁 환경
- 경쟁 시나리오
- 시장 포지셔닝/점유율 분석
- 인수합병 분석
- 기업 프로필
❖본 조사 보고서의 견적의뢰 / 샘플 / 구입 / 질문 폼❖
